腎母細胞瘤是一種胚胎性惡性腫瘤。1814年Rance首先報告此病，1899年Wilms對此病做了詳細病理描述，因此，又被命名爲Wilms瘤。2004年WHO《泌尿系統及男性生殖器官腫瘤病理學和遺傳學》腎腫瘤分類中認爲該病起源於腎胚基細胞。
腎母細胞瘤好發於兒童，是兒童第二位常見的腹部惡性腫瘤。98%的病例發生於10歲以下，最多見於3歲以下的兒童，3歲以後發病率顯著降低，5歲以後少見，成人中罕見，約有3%發生在成人，被稱爲成人腎母細胞瘤。成人腎母細胞瘤中20%發生在15～20歲，80%發生在30～70歲。男女發病率無明顯差異，多數爲一側發病，3%～10%爲雙側，患者雙側同時或相繼發生。
腎母細胞瘤的確切病因尚不清楚，可能與11號染色體上的（位於11p13的）WT-1基因的丟失或突變有關，也可能是由於間葉的胚基細胞向後腎組織分化障礙，並且持續增殖造成的。該病也有一定的家族性發生傾向，因此，有人認爲該病也具有遺傳性。
兒童腎母細胞瘤對放化療敏感，由於採用綜合治療，患兒的治癒率較高，是綜合治療惡性瘤成功的典範。20世紀50年代以前，腎母細胞瘤的治療方法只有手術，患兒5年生存率約爲20%。至20世紀50～60年代開始採用手術聯合放療，患兒5年生存率達到了45%～50%。此後，採用手術聯合放、化療的模式，患兒的5年生存率達到85%以上。如果需要術後放療應儘早進行。常用的化療藥物有放線菌素D(A)、環磷酰胺（C）、阿黴素（D）、長春新鹼（V）、依託鉑甙（E）、2巰基乙基磺酸納（M）。常用的方案有A+V方案、A+V+D方案、V+D+E+C+M方案。成人早期腎母細胞瘤患者以手術治療爲主，但成人晚期腎母細胞瘤患者的治療效果遠沒有兒童患者好，除手術治療外，至今還沒有探索出療效好的綜合治療方案。
