骨髓增生異常綜合徵是源於造血幹細胞的異質性髓系克隆性疾病,具有髓系細胞分化和發育異常的特點,無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭、高風險轉變爲急性髓系白血病。骨髓增生異常綜合徵的治療主要解決骨髓衰竭和併發症、急性髓系白血病的變化。就患者羣體而言,骨髓增生異常綜合徵患者的自然病程和預後差異很大,治療應個性化。