近日，70萬一針的諾西那生鈉注射液藥物在網上引起熱議，該藥物是治療脊髓性肌萎縮症的，面對天價藥物價格，醫保局也作出了迴應，一針70萬的藥物是什麼？下面本站小編就來說說。
近日，在看到一則“求藥”消息後，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監督管理局提交信息公開申請，希望瞭解治療脊髓性肌肉萎縮症(以下簡稱“SMA”)疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據，一時間引發衆多網友的關注和熱議。
該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的採購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。
8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者採訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。”上述工作人員表示。
據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨後該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，併成爲中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內上市。
該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬於普通民衆難以負擔的藥物。
從價格來看，諾西那生鈉注射液在美國爲12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。相對於諾西那生鈉注射液這種需要每年反覆多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視爲“天價”，高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)，而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。
SMA的基因治療藥“Zolgensma”在日本的藥價爲1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，是日本國內價格最貴的藥物，用藥對象爲未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省纔將其列爲公共醫療保險適用對象。
在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當地的藥品福利計劃(PBS)，用於治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據PBS的規定，患者需要爲計劃內的補貼藥品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫保卡的患者纔得到更大的利好，最多隻需要爲大多數PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元)，如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。
脊髓性肌萎縮症的英文名稱Spinal muscular atrophy，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約爲 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分爲SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
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