美國CellGenesys公司表示，最近臨牀前期的研究表明，血友病的IX因子基因治療直接將目的基因送到肝臟比注射肌肉更有效。根據該資料和其他研究資料，公司主張不繼續從事肌肉內運輸目的基因的研究。該公司的執行副社長Joseph，Vallner博士說:最近發表的研究結果進一步支持我們長期執行的戰略，強調血友病基因治療中直接向肝臟運輸基因。使用腺相關病毒載體系統，將人類IX因子基因直接輸入肝臟(產生IX因子的器官)或肌肉中，將目的基因直接輸送到肝臟，270天后也能檢測出IX因子蛋白。但是，由於將基因引入肌肉產生強烈的抗體反應，因此無法測量IX因子。Vallner說:這項研究和其他研究提供了臨牀前期的資料。這些是人體臨牀試驗所必需的，試驗計劃明年開始。
